中国首个生物人工肝获批，祝贺宜明细胞合作伙伴微知卓血浆生物净化柱IND申请获CDE默示许可
2022年11月1日，宜明细胞合作伙伴上海微知卓生物科技有限公司（以下简称“微知卓”），一家专注肝脏疾病的细胞疗法与再生医学的生物医药科技公司，宣布国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）已批准了其自主研发、全球创新的生物人工肝产品——血浆生物净化柱在中国用于治疗乙型病毒性肝炎等引起的慢加急性肝衰竭的新药临床试验（IND）申请（受理号：CXSL2200373）。微知卓的血浆生物净化柱是以细胞药为主的药械组合产品，也是生物人工肝系统的核心组件，这标志着我国首个生物人工肝产品即将进入国内注册临床试验阶段。据悉，这也是目前国际上唯一进入临床阶段的生物人工肝产品。
宜明细胞作为微知卓生物人工肝产品——血浆生物净化柱项目的亲历者和见证者，为客户提供了药物工艺开发及生产CDMO服务，涵盖了菌种库构建、临床级质粒、慢病毒制备及检测服务等，宜明细胞为客户提供了合规、高效、高质量的服务。上海微知卓和宜明细胞团队共同努力，发挥团队各自优势，加速推动了人工肝项目的临床试验申请获CDE批准
我国是一个肝病大国，肝衰竭这样的危重症疾病严重影响到人民的生命健康。据统计，我国约有1.2亿乙肝病毒携带者，每年肝衰竭的新发病例预计超过50万，且急性期肝衰竭病人的28天死亡率高达50%。肝衰竭的发病率及死亡率不低于任何一种恶性肿瘤，然而，目前临床上肝衰竭的治疗方式非常有限，存在巨大的未满足的临床需求。微知卓开发的生物人工肝产品有望成为肝衰竭患者最有效且可及的治疗方案。
2011年，中国科学院生物化学与细胞生物学研究所的惠利健教授团队突破了“肝样细胞”体外培养技术，以国际领先的直接转分化技术，将人体自身的成纤维细胞，转化为具备清除毒素、合成人体必需蛋白质功能的肝样细胞（hiHep细胞）。该研究成果先后在Nature、Cell Stem Cell等国际重量级期刊发表，同时获得了2011年“中国科学十大进展”的殊荣。该项目也获得中科院先导项、弘光专项、科技部国家重大专项、上海市创新引领计划的支持。这项技术首次成功将人成纤维细胞转分化为肝实质细胞，并实现了在体外的大规模扩增，使得生物人工肝系统真正有可能用于临床、实现产业化。在进入注册临床研究前，已经完成了十余例由研究者发起的临床研究，疗效显著，患者病情明显好转，生存率大幅提升。
微知卓创始人、董事长潘国宇博士表示：“非常高兴血浆生物净化柱的IND获得NMPA的许可，这也代表监管机构对创新的认可和支持。我们的团队会继续努力推进临床，为众多的重症肝病患者带来福音。”
血浆生物净化柱（HepaCure Biocolumn，简称HepaCure）由人源诱导肝样细胞制品（human induced hepatocytes，简称hiHep细胞）和细胞灌装器两部分组成，是生物人工肝系统的核心组件。本品中的主要活性成分hiHep细胞具有与人类原代肝细胞相似的基因表达谱，也获得了肝脏的体外功能，如具有肝特异性蛋白质分泌、药物代谢等功能。hiHep细胞在扩增之后依然维持了肝脏基因的表达和肝脏的体外功能。在临床使用中，通过体外透析给药方式，血浆生物净化柱中的hiHep细胞与人血浆进行物质交换，净化肝衰患者的血浆，起到治疗作用。
肝衰竭是多种因素引起的严重肝脏损害，导致其合成、解毒、排泄和生物转化等功能发生严重障碍或失代偿，出现以凝血功能障碍、黄疸、肝性脑病、腹水等为主要表现的一组临床症候群。在我国，引起肝衰竭的主要原因仍然是肝炎病毒（尤其是乙型肝炎病毒），这也是我国最常见的肝脏疾病死亡原因，临床表现以慢加急性肝衰竭（Acute-on-chronic liver failure, ACLF）为主。药物或肝毒性物质（如酒精、天然毒性物质以及合成类化学试剂等）、妊娠急性脂肪肝、自身免疫性肝病、寄生虫感染等也可导致肝衰竭的发生。
上海微知卓生物科技有限公司成立于2015年，公司拥有国际领先的细胞分化与生产技术，是一家专注于重症肝脏疾病的细胞疗法与再生医学的生物医药公司。公司致力于研发出全球最领先的创新生物医疗技术与产品，为病患提供更好的临床解决方案。
宜明细胞生物科技有限公司（Ubrigene）一直致力于基因治疗技术的开发和应用，为基因治疗产业提供CDMO整体解决方案。宜明细胞在国内苏州、济南两地建立GMP生产基地超万平，还在北美（美国、加拿大）建立CMC研发中心，在拓展符合GMP产能的同时，落地于海外的研发中心使得技术创新和基础研发拥有更多可能性和前瞻性视角。目前，宜明细胞GMP基地拥有数十条生产线，其中原核发酵规模为10L-50L-200L，真核细胞培养规模分别为50L-200L-500L-2000L，同时配备先进的纯化工艺，AAV病毒产率高达1E14VG/L，全力为基因治疗企业保驾护航。
宜明细胞始终秉承“让生命更健康，让世界更美好”的使命，作为一家CDMO企业和新药研发产业链中的核心参与者之一，在MAH制度和专业化分工日趋清晰的大背景下，将继续在CGT领域深耕细作，协助新药企业加速推动研发和生产、IND、临床等各环节，为生物医药产业的发展继续做出贡献。联系我们热线：400-077-2366官网：
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